Inimkond on oodanud ja lootnud, et “leiutatakse” vähivastane imeravim. Vähktõve tõttu sureb ainuüksi Eestis iga päev keskmiselt 11 inimest. Tänaseks ei ole leiutatud üht imeravimit, küll aga on teadusinnovatsioon jõudnud nii kaugele, et me mõistame, et vähid on väga erinevad – näiteks ainuüksi erinevaid kopsuvähi vorme on kümneid.

Päris mitmest vähitüübist saab täna rääkida kui ravitavast ning nii mõnigi on vaadeldav kui krooniline haigus, millega on võimalik spetsiifiliste ravimite abil elada kvaliteetset elu.

Ravimeetodite areng annab väga paljudele vähki haigestunutele ja nende lähedastele lisa-aastaid, võimaldades näha lapsi ja lapselapsi kasvamas. 

Ravimi teekond avastamisest müügiloa saamiseni kestab keskmiselt 12,5 aastat. Näiteks omal ajal täiesti uudse lähenemisega kasvajavastasel ravimil, mis on tänaseks onkoteraapias igapäevases kasutuses olev bioloogiline ravim (monoklonaalne antikeha, mis pärsib kasvajarakkude verevarustust), kulus teadusavastusest ravimi loomiseni 15 aastat. 

Innovatsioonile hinnalipik 

Ravimite hinnakujunduse alus on teadus- ja arendustegevus: see on kogu uue ravimi loomise protsessi kõige ressursi- ja ajamahukam osa. Ravimeid arendava ettevõtten nagu ka iga teise tööstusettevõtte jaoks on oluline tagada riski ning kulu-tulu tasakaal, et säiliks võimekus finantseerida pooleliolevaid ja uusi arendusprojekte.

Seega mõjutab uute müügiloa saanud ravimite hinda ka farmaatsiafirma pipeline ehk ravimite eellaste arv, mis on arendusprotsessis. 

Lisaks uute ravimite avastamisele ja tootmisele tuleb ravimifirmal arvestada oma jätkusuutliku toimimise alusena ka tõsiasja, et enam kui 88% laboris uuritud ravimieellastest ehk uutest toimeainetest ei jõua kunagi patsiendini.

See on teadustöös loomulik osa, millega peab leppima iga ettevõte, mis tegeleb innovatsiooniga. Pärast laborit läbivad ravimid väga ulatuslikud kliinilised uuringud: alates tervetest vabatahtlikest (I faas) kuni rahvusvaheliste topeltpimedate rangelt kontrollitud ohutus- ja efektiivusuuringuteni (III faas).

Vähiravimite eellastest ainult 34% läbivad edukalt III faasi uuringud ning saavad müügiloa. See näitaja on madalaim kõikidest teistest meditsiinivaldkonnas tehtavatest ravimiuuringutest, kuna vähkkasvaja on väga mitmepalgeline ja keeruline haigus. 

Pole olemas Exceli tulpa, mille summeerimisel saaks kokku konkreetse ravimi hinna. Kõrgtehnoloogiliste ravimite hinnastamise teevad keerukaks mitmed teised olulised tervishoiusüsteemi aspektid, mida võetakse aluseks lisaks innovatsioonile ning uuringutele kuluvale ajale ning riskile. 

Mis veel mõjutab uue ravimi hinda? 

● Kui sama seisundi raviks on olemas palju erinevaid ravimeid, on tõenäosus kõrgema hinnatasemega müüa väike ja sellest tulenevalt on ka uue ravimi hind võrreldav juba kasutusel olevate sama seisundit ravivate ravimite hinnaga. 

● Ka võetakse hinnastamisel arvesse, kas uue ravimi abil on võimalik vähendada vajadust mõne teise meditsiinilise protseduuri – näiteks operatsiooni või haiglaravi järele. Ravimid, mis vähendavad kulukaid operatsioone, haiglas viibimise vajadust ja arstikülastusi, hinnatakse sageli kõrgemalt, sest nad võimaldavad nii patsientidele kui ka ravirahastajatele mugavamaid lahendusi ja kokkuhoidu. 

● Ravimite väärtust hinnatakse kõrgemalt, kui need aitavad elu pikendada või isegi päästa.

● Ravimid, mis lahendavad katmata ravi(mi) vajadusi (unmet medical needs, meditsiinilised vajakajäämised, ravivõimaluste puudujäägid) ehk haiguseid ja haigusseisundeid, kus ravi(mi) võimalused on piiratud, on suurema hinnasildiga kui ravimid, mis tulevad valdkonda, kus ravivõimalused on olemas. Mureks on siin erinevate osapoolte erinev nägemus ja alustama peaks ühiselt hädavajaduse defineerimisega. 

● Ravimite ülehindamist/hinnastamist piirab ka toimiv konkurents. Iga ravimitootja eesmärk on lisaks patsientide elu parandamisele ka püsiva käibe tagamine, et kindlustada ettevõttele jätkusuutlik toimimine. 

● Lisaks ravimitootja poolt pakutud hinnale lisanduvad ka riikide poolt seadustega reguleeritud juurdehindlused ja käibemaks. 

● Ka arvestatakse hindade kujundamisel riikide majanduslikku võimekust ning sarnaste riikide puhul eeldatakse võimekust maksta sarnast hinda. 

Ravimite hinnakujundus on keeruline ja vale hinna valimine võib olla kahjulik nii tootjale kui ka ravimit ootavale haigele inimesele. Ravimile liiga madala või liiga kõrge hinna andmisel on suur mõju selle potentsiaalile ehk võimele erinevates riikides läbi lüüa ja jõuda õigele patsiendile õige ajal.

Kui näiteks ravimi hind on liiga kõrge, võivad rahastajad keelduda seda hüvitamast või arstid ei pruugi seda välja kirjutada. Nad võivad uskuda, et ravim ei ole oma hinda väärt, sest pakub liiga vähe kasu, et õigustada hinda. Kui aga ravim hinnatakse liiga odavaks, võivad arstid järeldada, et pakkudes soodsamat hinda, on ravim vähem efektiivne kui juba olemasolev kallim ravim. Parim ravim on tõhus, ohutu ja kättesaadav ravim. 

Ühe bioloogilise ravimi lugu 

1989. aasta isoleerisiti ja kloonitil vaskulaarne endoteliaalne (veresoonte sisekesta) kasvufaktor (VEGF). VEGF oli uus avastatud valk. Teadlastel õnnestus eraldada erinevaid cDNA (täiendav DNA, geneetiline termin) kloone.

Laboratooriumis uuriti VEGF mitmeid biokeemilisi ja molekulaarbioloogilisi aspekte: retseptori iseloomu, proteolüütilisi (sidemeid lõhustav) mehhanisme, struktuuri ja funktsioone eesmärgiga seletada kasvufaktori rolli erinevate kudede veresoonte arengus (angiogeneesis). 5 aasta jooksul eristati viis VEGFiga seotud geeni. 

1992 esitati oletus, et VEGFR-1 retseptor on retseptor, mis suudab negatiivselt reguleerida veresoonte kasvufaktori (VEGF) aktiivsust. 

1993 sai selgeks, et VEGFi poolt põhjustatud veresoonte arengu inhibeerimine (takistamine) spetsiifilise monoklonaalse antikeha poolt pidurdab dramaatiliselt mitmete kasvajate kasvu in vivo (katseklaasis). 

1996 kirjeldati VEGF olulist rolli lootel veresoonte arengul (embrüogenees, vaskulogenees) ja uute veresoonte tekkel (angiogenees). 

1997. aastast alates hakati tegema kliinilisi uuringuid, et välja arendatud inimesele omane anti-VEGF antikeha, mis oleks ohutu ja omaks inimestel kasvaja veresoonte vastast toimet. 

1998 alustatud mitmed II faasi kliinilised uuringud kinnitasid anti-VEGF antikeha tõhusust nii monoravina kui ka kombinatsioonis keemiaraviga. 

Kogu selle uurimistöö põhjal tänaselgi päeval erinevate haiguste (sh kasvajaliste haiguste) vastu kasutatav anti-VEGF ravi jõudis kasutuselevõtuni 2000ndate alguses.