Targa patsiendi blogi

Puust ja punaseks: milliseid ravimiuuringuid maailmas tehakse ja mida need meile ütlevad?

Foto: Shutterstock

2020. aasta algul kulutulena levima hakanud koroonaviirus tõi kaasa ka suure hulga kliinilisi uuringuid, mille kõigi eesmärgiks oli leida viirusevastane ravim. Andmebaasis covid-trials.org registreeriti kokku 1700 kliinilist uuringut. 

Maailma Terviseorganisatsioon teab varasemate kriiside, näiteks Ebola viiruse epideemia ajast, et meeleheitlikes olukordades lähevad käiku ka ravimid, millel puudub tõestatud toime. Igaks juhuks proovitakse ravimeid, mis võiksid sobida, lootuses — äkki mõni neist toimib.

Siit tekibki küsimus, milliste uuringute tulemustest on võimalik midagi kindlalt väita? Kas ravimikatsed viie suvalise inimese peal annavad tulemuse, mille põhjal saaks teha laiemaid järeldusi? Või kui viis patsienti on vähe, siis äkki 5000 on piisav?

Täiuslikku uuringut pole olemas

Mis tahes uuringu puhul tuleb arvestada, et tegelikult ei teata, kas patsientide organismis, eluviisis või teistes tarbitavates ravimites on midagi niisugust, mis võib uuringu tulemusi oluliselt mõjutada. Seda nimetatakse n-ö patsiendi efektiks — raviuuringutes ongi kõige keerulisem välistada tegureid, mis sõltuvad patsiendi eluviisist ja tervisest. 

Oletame, et patsiendid jaotati ravimiuuringus kahte rühma: ravigrupp, kes saab uuritavat ravimit, ja kontrollgrupp, kes saab tavapärast ravimit. Patsiendi efekti on võimalik vältida siis, kui kahe rühma patsientide omadused on enam-vähem võrdsed. Nii saab võrrelda lihtsalt kahe ravimeetodi toimet.

Aga ka sel juhul ei saa välistada võimalust, et patsientidel oleks nii või teisiti parem hakanud. Teisisõnu: raske on hinnata, mil määral on tegemist erinevate ravimite mõjuga.

See tähendab, et täiuslikku võrdlust luua ei saa: ei ole võimalik anda peavaluga patsiendile ravimit, tema enesetunnet jälgida ja seejärel aega tagasi kerida ning kontrollida, kuidas oleks patsiendi enesetunne muutunud rohtu manustamata. Ainult seesugune katse oleks täielikult võrdsetel alustel. Samas on võimalik ravimikatseid tehes kaardistada patsientide omadused ning eemaldada võimalikult palju erinevaid mõjutegureid. 

Milline on hea uuring?

Kliiniliste uuringute eesmärk on vastata küsimusele, kas üks ravi(m) on teisest mingil moel tõhusam või parem. Korralikku (ehk range ja tugeva kontrolliga, inglise keeles rigorous või robust) teaduslikku uuringut saab kirjeldada nii: randomiseeritud platseebokontrolliga topelt-pime uuring. Mida see endast kujutab?

Randomiseeritud on selline uuring, milles osalejad jagatakse ravi- ja kontrollgruppi sõltumata nende omadustest, et gruppe oleks võimalik omavahel võrrelda. Rühmadesse jagamine võib olla võrdne (1:1 randomiseerimine), mille puhul saavad uut ja tavapärast ravi võrdne arv patsiente.

Tihti aga saab uut ravi rohkem patsiente, sest nii on lihtsam uuringusse osalejaid leida — võimalus saada uuemat ravi tundub inimestele ahvatlevam. Randomiseerimise abil on võimalik vältida kallutatust, mis võib ravitulemusi mõjutada. 

Topelt-pime ei tähenda mõlemast silmast pimedat, vaid seda, et ei patsient ega arst või uurija ei tea, millist ravi patsient saab — kas uuritavat või tavapärast. Pimendamine on vajalik selleks, et uuringu tulemused ei oleks subjektiivsed ning et patsiendid ega arstid ei oleks tulemuste hindamisel mõjutatud eeldusest, et üks ravi on parem kui teine.

Kui tulemused ei ole objektiivselt hinnatavad, on pimendamine väga vajalik, sest erinevalt näiteks surmast, mida on raske teeselda, võivad mitmed teised mõjud enesetundele olla üpris subjektiivsed. 

Objektiivsusele annab juurde ka platseebokontroll ehk see, kui teatud arv osalejatest saab platseeboravi ehk toimeainetut ravi. Platseebokontrolli abil on võimalik võrrelda toimeainetu ravi toimet uuritava raviga. Nii saab parema ülevaate sellest, mil moel mõjutas inimeste enesetunnet ravim ning mil määral oli tegemist platseeboefektiga. 

Uue ravimi või vaktsiini väljatöötamine on pikk protsess

Ootused uutele ravimitele ja vaktsiinidele on suured. Ka koroonaviiruse vaktsiini ja ravi oodatakse pikisilmi.

Viiruse globaalne levik ja mõju inimeste tervisele, aga ka majandusele on pannud teadlastele tohutu surve leida toimivad lahendused kiiresti. Ent ravimite ja vaktsiinide väljatöötamine on aega ja vaeva nõudev protsess, milles on palju variatsioone ning paljud asjad võivad valesti minna. 

Vaktsiini väljatöötamine võtab tavaliselt aega kuni kümme aastat. Koroonaviiruse vaktsiin aga üritatakse valmis saada 12–18 kuu jooksul ja seda ilma, et kannataks kvaliteet või tõhusus. 

Kliinilistel uurijatel tuleb täita ka “pidurdaja” rolli, et vältida vanemate järeleproovitud ravimite kadumist käibelt enne, kui uued on oma lisaväärtuse globaalsete, randomiseeritud topeltpimedate platseebokontrolliga uuringute kaudu kinnitanud. 

Uuringutega seonduvate terminitega saab tutvuda siin

Oled sa DigiPRO või Geenius? Vali sobiv tellimus siit.

Populaarsed lood mujal Geeniuses

Ära jää ilma päeva põnevamatest lugudest

Telli Geeniuse uudiskiri

Saadame sulle igal argipäeval ülevaate olulisematest Geeniuse teemadest.