Veebruaris andis Euroopa Komisjon müügiloa esimesele ravimile, mis on saadud geenide täppismuutmise tehnoloogia abil.
9. veebruaril müügiloa saanud ravim Casgevy (eksagamglogeen-autotemtseel) on ühekordselt manustatav geeniteraapia ravim – see sisaldab patsiendi enda vereloome tüvirakke, mida on eelnevalt geneetiliselt muudetud. Tegu on märgilise sündmusega, sest Casgevy on esimene ravim, milles olevate rakkude DNAd on täppismuudetud CRISPR/Cas9 tehnoloogiaga.
Casgevy on mõeldud vereülekandest sõltuva beetatalasseemia või raske sirprakulise haiguse raviks 12-aastastel ja vanematel patsientidel, keda ei saa ravida vereloome tüvirakkude ülekandega ning kelle jaoks ei leidu sobivat doonorit. Tegemist on haruldaste geneetiliste haigustega, mis on pärilikud, kroonilised ning võivad ravi puudumisel lõppeda surmaga, sest haigused takistavad organismis hapnikku transportiva valgu hemoglobiini tootmist ning funktsioneerimist.
