Ravimatute ja raskete haigustega inimesed elavad lootuses, et ehk homme leiutatakse ravim, mis haigust leevendab või ehk isegi terveks ravib. On see ebarealistlik unistus või täiesti reaalne tulevikustsenaarium? 

Kindlasti on üha uute ravimite turuletulek väga realistlik – seda näitavad nii numbrid kui mitmed suured edulood (vt infokast artikli lõpus). Pipeline’is ehk arenduses olevate ravimite maht on viimaste aastate jooksul järjest kasvanud. Praegu on laborites üle maailma teadlastel katsetamisel isegi kuni 9000 ravimikandidaati. Kõikidest neist ei saa ravimeid, aga väga paljudest siiski saab.

Suurematel originaalravimite arendajatel, biotehnoloogiaettevõtetel – näiteks Novartis, Roche, Takeda – on arenduses korraga kuni 200 eri ravimikandidaati. Covid-kriis natuke küll pidurdas korraks protsessi, see tähendab kliiniliste uuringute läbiviimise kiirust, aga teisest küljest hoopis soodustas innovatsiooni, muu hulgas tõstes teadus-arendustegevuse olulisuse rambivalgusse, ning tõstis veelgi ohutusstandardeid ja ka võimekust. 

Patsientidel on põhjust olla optimistlikum kui kunagi varem 

Biotehnoloogiline revolutsioon – sedasi nimetatakse praegust ajajärku farmaatsiatööstuses – toimub kümnetes eri valdkondades – sealhulgas COVID-19, onkoloogia, immunoloogia, infektsioonhaigused, neuroloogia, diabeet, südame-veresoonkonna haigused, Alzheimeri tõbi ja paljud teised. 

Uusi ravimeid mitte ainult ei “leiutata” täiesti uutes valdkondades, vaid pidevalt otsitakse ka võimalusi, kuidas parandada ravimimugavust patsiendi jaoks või leitakse ravimitele uusi kasutusviise. 

Kui mõne haiguse ravi või kontrolli all hoidmine on tähendanud seni näiteks korra päevas süstimist või statsionaarsel ravil viibimist, siis on väga oluline uuendus patsiendi jaoks ka see, kui ta saab üle minna kord kvartalis haiglas manustatavale ravimile või hoopis kodus kasutatavale ravimile. Sellised uuendused võimaldavad lisaks patsiendimugavusele ka tervishoiukulutuste olulist kokkuhoidu näiteks haiglaravi, operatsioonide või ka personalikulutuste pealt. 

Uute kasutuselevõetud ravimite seas on väga suur osakaal nn first-in-class ravimitel – need on ravimid, millel on uudne ja esmakordselt kasutusele lubatud toimemehhanism. Mõnel viimasel aastal on uutest müügiloa saanud ravimitest pooled just sellised uudse toimeainega ravimid, samuti on väga suur osa müügiloa saanud ravimitest harvaesinevate haigustega patsientidele. See näitab, et ravimiarendusse tasub panustada ning ravimatute haigustega iniemstel on tõesti põhjust olla lootusrikas. 

2000. aastatest alates on iga aasta toonud revolutsiooni 

Alates 2000. aastast on Ameerika Ravimiamet ja Euroopa Ravimiamet heaks kiitnud umbes 900 uut ravimit, mis aitavad patsientidel elada kauem ja tervemalt.

Kui enne 2000. aastaid keskendus teadus-arendus molekulidele, mille ravimina kasutuselevõtmine mõjutas rohkearvulisi patsiendigruppe, siis pärast sajandivahetust on teaduse ja tehnoloogia areng võimaldanud muutuda ravimiarendusel järjest sihitumaks ja personaalsemaks.

Nüüdsed uued ravimid või ravimeetodid on peamiselt raku-, geeniteraapia või CAR-T rakuteraapial põhinevad. Sellised ravimid on väga personaalsed ning sobilikud väiksemale hulgale patsientidele, leevendades ka olulist vajakajäämist harvikhaiguste ravis.

Missugused valdkonnad paistavad “torujuhtmes” eriti silma? 

● Verevähid: rakuteraapia, mis hävitab vähirakke veres. Teraapia seisneb tervetelt doonoritelt pärit rakkude isikupärastamises. 

● ALS (ehk amüotroofiline lateraalskleroos, mis on progresseeruv närvisüsteemi haigus). Arenduses on uus mRNA-ravi, et vähendada muteerunud valgu tootmist.

● Parkinsoni tõbi: haigust modifitseeriv ühekordne geeniteraapia viib ajju põletikku ja neurodegeneratsiooni põhjustava geeni muteerimata versiooni. 

● HIV: potentsiaalne first-in-class pikatoimeline süstitav viirusevastane ravi, mida manustatakse kord 6 kuu jooksul. See on märkimisväärselt mugavam võrreldes praeguse kord päevas manustamisega, aga ka tohutu lootus patsientidele, kes on resistentsed mitmete teiste HIV-ravimite klasside suhtes. 

● Alzheimeri tõbi: haigust modifitseerivad ravimid, mis on arenduses Alzheimeri haigusest põhjustatud kognitiivse häire ja kerge dementsuse raviks, et edasi lükata dementuse tekkimist ja pidurda seda rasket puuet põhjustava haiguse arengut, millel täna on olemas ainult sümptomaatiline ravi. 

Edulugusid raskete haiguste ravis on palju

Edulugusid viimastest aastakümnetest raskete haiguste ravis on palju: mitmed vähid on tänaseks ravitavad, C-hepatiiti põdevatest inimestest on võimalik terveks ravida üle 95% ja olemas on ka HIV paljunemist pärssiv ARV ravi, mis hoiab viiruskoormuse madalal, kaitseb immuunsüsteemi ja takistab HIV edasikandumist.

Ka kesknärvisüsteemi raske haigus sclerosis multiplex (SM), mida põeb Euroopas umbes 700 000 inimest, on üks erakordsetest näidetest, kuidas ravimatust ja lootusetust haigusest on saanud viimase paarikümne aastaga järjest paraneva prognoosiga haigus.

1990. aastatel töötati välja esimesed ravivõimalused SM-i nähtude ja sümptomite kontrolli all hoidmiseks, kuid mitte ravimiseks. Nüüdseks on SMi ravis kasutusel kümmekond eri ravimit. Ka praegu ei ole olemas täiesti terveks tegevat ravi, kuid on olemas ravimid, mis aeglustavad puude süvenemist ning muidugi jätkavad teadlased SM-i uurimist. 

Kasutatud allikad: 

1. chrome-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.efpia.eu/media/602564/iqvia_efpia_pipeline-review_final.pdf
2. https://www.iqvia.com/newsroom/2022/02/pharma-rd-pipeline-and-new-product-launches -reach-record-levels-in-2021-according-to-new-iqvia-insti 
3. https://phrma.org/-/media/Project/PhRMA/PhRMA-Org/PhRMA-Org/PDF/D-F/executive_su mmary_2-pager_v5.pdf